CRISPR cas9 基因編輯技術(shù)

     CRISPR基因編輯技術(shù)能利用分子剪刀Cas9酶來切割我們想要去切割的DNA，隨后我們就能夠粘貼DNA來替代我們想要移除的DNA信息，Cas9能通過一種特殊的“向?qū)?rdquo;來識別人類基因組中的特殊DNA片段。Cas9能在機(jī)體中存在數(shù)小時乃至數(shù)周，其在體內(nèi)能夠剪切并且粘貼其它的DNA片段或者DNA目標(biāo)片段。

     目前解決這個問題有以下幾種選擇，其中一個選擇就是從機(jī)體中分離出研究人員想要編輯的細(xì)胞，然后重新注入研究人員進(jìn)行正確編輯過的細(xì)胞。比如，研究人員就能從體內(nèi)分離出對殺死癌細(xì)胞至關(guān)重要的淋巴細(xì)胞（白細(xì)胞），隨后利用CRISPR技術(shù)進(jìn)行修飾就能增強(qiáng)淋巴細(xì)胞的抗癌特性。這些細(xì)胞的DNA能被詳細(xì)測序，而且只有被進(jìn)行準(zhǔn)確特異性基因編輯的細(xì)胞才會被選擇出來，并且重新輸回到患者體內(nèi)來殺滅癌細(xì)胞。

     雖然這種策略對于從體內(nèi)分離出來的細(xì)胞是有效的，但一些諸如神經(jīng)元和肌肉等細(xì)胞是無法從體內(nèi)分離出來的，利用Cas9剪刀就無法對這些類型的細(xì)胞進(jìn)行編輯。值得慶幸的是，研究人員還發(fā)現(xiàn)，其它CRISPR系統(tǒng)或許并不需要對DNA進(jìn)行切割，而有些CRISPR系統(tǒng)僅能對RNA進(jìn)行切割，而并非是DNA。

     RNA在被降解之前，其會在細(xì)胞的一段特定的時間內(nèi)存在，隨后才會被降解，這就能幫助研究人員很好地控制CRISPR系統(tǒng)的使用和持續(xù)時間，目前研究人員發(fā)現(xiàn)，CRISPR cas9 基因編輯技術(shù)能夠成功治療癡呆癥的小鼠，類似地，一些CRISPR系統(tǒng)還能改變DNA的堿基，而并非對其進(jìn)行切割，這種CRISPR技術(shù)就能成功用于糾正誘發(fā)某些疾病的特殊突變，比如小鼠的遺傳性耳聾等。

     簡言之，在臨床上使用CRISPR cas9 基因編輯之前，研究人員還需要深入了解更多Cas9剪刀在細(xì)胞中的作用。